Le HHS (FDA, NIH, ARPA-H et agences associées) tente d'accélérer les essais cliniques dans le cadre de ce que l'on appelle l'Opération TrialBlazer (félicitations pour le jeu de mots). Le facteur de motivation est bien sûr la Chine :

La Chine a fait de la biotechnologie une priorité stratégique nationale et a systématiquement étendu son infrastructure de recherche clinique avec le soutien du gouvernement, des voies réglementaires optimisées et des investissements soutenus. En 2021, la part mondiale de la Chine dans les essais de phase 1 a dépassé pour la première fois celle des États-Unis, une étape qui semblait improbable dix ans plus tôt. Et en 2024, la Chine a dépassé les États-Unis en termes de nombre total d’essais cliniques enregistrés, avec plus de 7 100 enregistrés, ce qui représente 39 % des essais cliniques mondiaux. Pour certaines modalités innovantes, notamment la thérapie cellulaire et génique, la thérapie par radioligands et la thérapie par cellules souches, la Chine a recours à des essais initiés par des chercheurs pour offrir une flexibilité supplémentaire, bien qu'avec certains compromis en matière de surveillance et de contrôle qualité. Cela signifie que les médicaments peuvent faire l’objet d’essais sur l’homme si un chercheur est intéressé et dispose d’un financement. Aux États-Unis, des années pourraient être nécessaires avant que des études similaires soient lancées.

Je suis également heureux qu'ils mentionnent l'Australie, une autre démocratie progressiste, comme leader en matière de réglementation des essais cliniques :

Le système australien de notification des essais cliniques permet aux essais de commencer moins de 70 jours après la soumission d'un protocole final. L’approbation réglementaire est accordée en seulement 21 à 28 jours et les sites sont activés en 6 à 12 semaines.

Gardez ces comparaisons à l’esprit. L'opération TrialBlazer propose quelques bonnes réformes, comme la clarification du CMC. CMC signifie Chimie, Fabrication et Contrôles et traite des bases de la production d'un médicament. Cependant, la FDA est très réticente à prendre des risques et les entreprises le savent, c'est pourquoi elles abusent souvent de la CMC : par exemple, elles ont prouvé la stabilité d'une formule après plus de six mois alors que l'étude n'est censée durer que quelques semaines, ou elles ont documenté l'intégralité de leur processus de fabrication commerciale avant même de savoir si le médicament fonctionne, sachant pertinemment que le processus sera modifié plusieurs fois avant qu'un médicament n'arrive réellement sur le marché. En bref : des coûts élevés pour très peu de bénéfices. La FDA indique désormais clairement que cela n’est pas nécessaire. Eh bien, c’est un fruit à portée de main. Il y a aussi d'autres bonnes idées.

Mais remarquez ce qu’ils ne suggèrent pas. Bien que la Chine et l’Australie servent de modèles, elles ne suivent aucune des deux voies. Là où la Chine est la plus rapide, c'est dans la thérapie cellulaire, la thérapie génique, la recherche sur les radioligands et les cellules souches, et dans ces domaines, la Chine mène des essais à l'initiative des chercheurs : comme le dit le document TrialBlazer, un médicament peut pénétrer chez l'homme « si un chercheur a de l'intérêt et du financement ». La Chine combine ensuite ce front-end ouvert (ou laxiste) (pour ces produits) avec une politique industrielle pangouvernementale pour accélérer les gagnants.

Les États-Unis refusent de s’engager dans cette voie. Ok, ce n'est pas mon choix, mais je comprends. Mais ils refusent également de suivre l’Australie. C'est également le cas en Australie Aucun examen réglementaire prospectif fédéral de la plupart des essais cliniques à un stade précoce. Dans le cadre du système de notification des essais cliniques (CTN), le promoteur soumet son dossier de protocole à un comité d'éthique de la recherche humaine (HREC) – les IRB australiens – et une fois que le comité d'éthique est d'accord, le promoteur l'envoie. notifié le régulateur, la Therapeutic Goods Administration (TGA), et paie des frais. Le TGA ne lit ni ne supprime le paquet avant le début du test. Les chiffres donnés dans le document pour une « approbation » d'environ 21 à 28 jours et un démarrage sous 70 jours sont courts, précisément parce que l'étape réglementaire n'est pas une évaluation. Le régulateur gouvernemental est exclu de la plupart des essais cliniques, même si, contrairement à la Chine, il intervient pour les produits biologiques les plus risqués. La Chine a décidé : risque élevé, récompense élevée.

L'Australie certifie les certificateurs, les HREC. L'Europe utilise un système similaire pour approuver les dispositifs médicaux. Il s’agit d’un système proposé par Henry Miller, ancien médecin de la FDA, que je soutiens depuis longtemps pour les États-Unis. La Chine pratique le laissez-faire.

En revanche, l’architecture américaine s’appuie sur la « norme de référence » des examens de la FDA et la « FDA conserve la pleine autorité réglementaire et décisionnelle ». En bref, toutes les réformes TrialBlazer visent à rendre le contrôleur d’accès plus rapide, moins coûteux à préparer et moins incertain. Il ne s’agit pas de se débarrasser du gardien.

Addenda: Divulgation complète, j’ai consulté l’ARPA-H sur des travaux connexes. Voir aussi mon article précédent sur l'approche de déréglementation radicale, le SB535 du Montana et une potentielle renaissance de la biotechnologie en Amérique.