En 2024, la NMPA chinoise a approuvé 83 nouveaux médicaments et la FDA 50. La part de la Chine dans les nouveaux essais cliniques commerciaux a augmenté à l'échelle mondiale, passant de 8 % en 2013 à 30 % en 2024, juste derrière celle des États-Unis, à 35 %. L'année dernière, la société chinoise Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals a dépassé AstraZeneca en tant que premier sponsor mondial d'essais cliniques.

Ce qui est remarquable, c'est Comment La Chine gagne : déréglementation et capitalisme. Il est plus rapide et plus facile de mener un essai clinique en Chine qu’aux États-Unis. La Chine expérimente même le modèle d’approbation par les pairs que je préconise depuis longtemps. La zone pilote de tourisme médical sur l'île de Hainan permet aux établissements médicaux d'importer et d'utiliser tout médicament ou dispositif approuvé dans l'UE, aux États-Unis ou au Japon – aucune approbation chinoise distincte n'est requise. La Chine utilise ses propres décisions réglementaires pour fournir des traitements à ses patients plus rapidement que nous.

Le principal problème est que notre système d’essais cliniques et d’approbation des médicaments est lent et coûteux. La mise sur le marché d'un nouveau médicament aux États-Unis nécessite des milliards de dollars et une décennie ou plus d'essais cliniques, le tout avant qu'une entreprise ne gagne un dollar. Il en résulte un retard et une perte de traitement ainsi qu'une perte d'apprentissage. L'innovation est un processus dynamique. Il faut construire pour construire mieux.

Toutefois, ce n’est pas fini pour les États-Unis. Le SB535 du Montana, entré en vigueur en mai 2025, constitue l'innovation réglementaire la plus importante de ma vie en matière d'approbation des médicaments. La loi autorise la prescription et la vente de médicaments et de thérapies expérimentaux qui ont passé les essais de phase I, en contournant la voie traditionnelle d'approbation de la FDA. Cela fait du Montana le premier État à délivrer une licence centres de traitement expérimentauxDes « guichets uniques » pour des soins autrement difficiles d’accès.

C'est une très grosse affaire.

Le SB535 fait du Montana un seul état de la nation Ici, les entreprises peuvent passer plus rapidement d’un essai réussi de phase I à une commercialisation limitée. Cela positionne le Montana comme un endroit extrêmement attractif pour Entreprises biopharmaceutiques, biothérapeutiques et autres sociétés des sciences de la vie qui souhaitent accélérer la mise sur le marché tout en poursuivant le processus d'approbation fédéral de la FDA.

Le système de réglementation du Montana crée la possibilité d'un pipeline clinique autofinancé : les entreprises utilisent les premiers revenus commerciaux pour financer le chemin vers l'approbation complète de la FDA. Ils fournissent les traitements aux patients plus rapidement et maintiennent les entreprises en vie suffisamment longtemps pour prouver que leurs traitements fonctionnent. Les traitements expérimentaux ne conviennent pas à tout le monde – ces traitements sont financés en espèces, il n’y a ni Medicaid ni Medicare, et probablement pas d’assurance privée – mais après l’échec des traitements conventionnels, des traitements expérimentaux devraient être accessibles à certains patients, à la fois pour leur bénéfice et pour le nôtre.

Le Montana n'est pas seul. La Floride autorise désormais les thérapies par cellules souches non approuvées par la FDA :

Une nouvelle loi de Floride, CS/CS/SB 1768, autorise les médecins à commercialiser et à administrer des thérapies à base de cellules souches qui n'ont pas été approuvées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour les affections orthopédiques, le soin des plaies et la gestion de la douleur.

Ces expériences de fédéralisme réglementaire sont essentielles non seulement pour les patients mais aussi pour la concurrence géopolitique. Je suis ravi que la Chine soit le moteur de l’innovation médicale (je l’avais prédit et applaudi dans mon discours TED), mais je ne veux pas non plus que l’Amérique soit à la traîne.

L’administration Trump l’a soutenu. J'aimerais voir le HHS et la FDA travailler avec Entreprises opérant dans le cadre du droit d’essayer des États – partageant des données, clarifiant positivement les frontières entre les États et traitant ces expériences comme l’infrastructure de la compétitivité biotechnologique qu’elles sont.

Le processus d’approbation de la FDA a longtemps été considéré comme la seule voie légitime d’accès au marché. Le coût de cette orthodoxie se mesure en entreprises qui n’ont jamais atteint la rentabilité, en innovations qui ne se sont jamais concrétisées et en patients qui sont morts alors qu’ils n’y étaient pas obligés. J'ai passé trente ans à enseigner aux gens le cimetière invisible. C'est dur. La plupart restent aveugles. Mais le pipeline chinois de nouveaux médicaments explose est visible : pourrait-il s’agir d’un moment Spoutnik pour la biotechnologie ?

Une renaissance de la biotechnologie américaine, portée par l’IA, le fédéralisme et l’innovation réglementaire, est possible. La voie à suivre consiste à redoubler d’efforts sur ce qui fait la grandeur de l’Amérique : les laboratoires de la démocratie fonctionnent, tout comme le Montana et la Floride.