Une femme qui souffrait de trois maladies auto-immunes potentiellement mortelles depuis plus d’une décennie a retrouvé une vie presque normale après qu’une thérapie cellulaire ait rétabli son système immunitaire affaibli.

L'homme de 47 ans a subi neuf traitements différents, dont aucun n'a eu d'effet durable, avant de recevoir la thérapie à l'hôpital universitaire d'Erlangen en Allemagne l'année dernière. À l’époque, elle dépendait de transfusions sanguines quotidiennes et de médicaments anticoagulants à long terme pour contrôler sa maladie.

Quelques semaines après la thérapie cellulaire, les médecins ont constaté que les trois maladies avaient répondu, marquant une première mondiale et une amélioration remarquable de l'état de la femme. Elle est en rémission sans traitement depuis 14 mois et est en grande partie capable de reprendre une vie normale.

Le professeur Fabian Müller, qui dirigeait l'équipe, a déclaré que la rapidité et la profondeur de la réponse de la femme étaient “remarquables” et que la thérapie avait “considérablement amélioré sa qualité de vie”. Des essais cliniques sont nécessaires pour déterminer la durée du traitement et son efficacité dans d'autres maladies auto-immunes, a-t-il déclaré.

La femme souffrait d’une maladie sanguine rare et potentiellement mortelle, l’anémie hémolytique auto-immune (AIHA), dans laquelle des défenses immunitaires défectueuses détruisent les globules rouges. Lors des poussées, les patients ont besoin de médicaments immunosuppresseurs et de transfusions sanguines régulières. Dans le cas de cette femme, les traitements standards ne fonctionnaient plus. «La patiente n'avait plus aucune possibilité de traitement et elle n'aurait pas quitté le service car elle avait besoin de transfusions quotidiennes», a déclaré Müller.

En plus de l’AIHA, la femme souffrait de deux autres maladies auto-immunes. L’une d’elles, la thrombocytopénie immunitaire (PTI), est causée par la destruction des plaquettes par les cellules immunitaires, augmentant ainsi le risque de saignement. L’autre, appelé syndrome des antiphospholipides (APS), a un effet inverse et augmente le risque de formation de caillots sanguins nocifs. Les trois maladies étaient causées par des cellules B capricieuses qui produisent des anticorps anti-infectieux.

N'ayant pas d'autre choix, les médecins ont proposé un traitement connu sous le nom de thérapie cellulaire par récepteur d'antigène chimérique (CAR-T), qui s'est avéré révolutionnaire dans certains types de cancer. L'équipe a extrait les globules blancs de la femme et isolé ses lymphocytes T, qui patrouillent dans le corps et tuent les cellules infectées ou anormales. Les médecins ont manipulé les lymphocytes T pour reconnaître une protéine appelée CD19, présente sur les lymphocytes B, et l'ont réinjectée au patient.

La thérapie a pris effet rapidement et a détruit les cellules B nocives. La femme a reçu sa dernière transfusion sanguine une semaine après le traitement et était suffisamment forte pour ses activités quotidiennes deux semaines plus tard. Son système immunitaire semblait avoir cessé d’attaquer ses globules rouges et ses autres maladies auto-immunes se sont améliorées. Lorsque leurs cellules B se sont rétablies des mois plus tard, ils semblaient en bonne santé, ce qui suggère que la thérapie avait restauré leur système immunitaire. Les détails seront publiés dans la revue Med.

La femme a toujours un faible nombre de globules blancs et des enzymes hépatiques légèrement élevées, mais les chercheurs pensent que cela est dû à des années de traitements antérieurs plutôt qu'à la thérapie CAR-T.

Le professeur Ben Parker, rhumatologue consultant au Centre Kellgren de rhumatologie du NHS Foundation Trust de l'Université de Manchester, a déclaré qu'il était encourageant de constater que toutes les plaintes du patient semblaient répondre au traitement. “La réponse prolongée au traitement habituel suggère qu'il y a eu une réinitialisation du système immunitaire”, a-t-il déclaré, même si la durée de cette réaction n'est pas encore clairement établie.

Parker, qui dirige les essais CAR-T sur le lupus et les maladies auto-immunes associées à Manchester, a déclaré : « De nombreux essais actifs recrutent actuellement pour les maladies auto-immunes, notamment le lupus, la myosite, la SEP, la sclérose systémique, la vascularite, et certains ont déjà rapporté les premiers résultats. Les rapports de cas ne prouvent pas qu'un traitement fonctionne pour une utilisation plus large, des études sont donc nécessaires.